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美批准遗传病基因疗法上市 针对罕见失明症患者
时间:2017-12-21 16:23来源:未知 作者:admin 点击:
美国火花基因疗法公司说,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个在美国上市的遗传病基因疗法。这种疗法能够用功能正常的基因替换有缺陷的致病基因,其价格可能超过100万美元。
 
据美国《华尔街日报》网站12月19日报道,火花基因疗法公司的注射基因疗法旨在改善一种由遗传性基因变异所导致的罕见失明症患者的视力。该公司说,这种名为视网膜营养不良症的疾病往往在幼儿期就表现出来,而且影响到多达3000名美国人。
 
这种名为Luxturna的疗法是FDA近几个月来批准的第三个基因疗法,不过是三者中首个针对单一缺陷基因所致疾病的基因疗法。其他两个基因疗法则通过对患者细胞进行基因改造来治疗某些癌症。
 
总部设在费城的火花基因疗法公司说,它在明年1月之前不会公布该疗法的价格,但暗示价格可能会很高。公司首席执行官杰夫·马拉佐最近在接受采访时说:“我们认为,这种疗法的价格将超过100万美元。”
 
报道称,数十年来,研究人员一直在探索基因疗法--为患者注入正常基因以替换有缺陷的基因,希望它能够治疗并治愈无药可救的遗传性疾病或改进现有药物。据美国基因和细胞疗法学会说,目前有超过560项临床试验正在进行中,以测试用于治疗血友病、镰状细胞病等一系列疾病的基因疗法或细胞疗法。
 
研究人员希望,对于某些疾病,患者只需接受一次性的基因治疗,就可以获得长期疗效或痊愈,不需要长期服药或接受注射。
 
火花基因疗法公司董事长兼研究主管凯瑟琳·A·海伊博士说:“它真的为此前无法治疗的一系列罕见疾病提供了一条出路。”
 
据美国《华尔街日报》报道,火花公司的基因疗法针对的是“视网膜色素上皮65”(RPE65)基因发生变异的患者。这些患者通常在夜间或昏暗的房间里难以看清物体,但在阳光下或明亮的地方仍有部分视力,但随着年龄的增长,他们的病情往往会恶化。
 
报道称,火花公司的疗法是将功能正常的RPE65基因副本包裹在一种被剥夺了复制能力的病毒中,由眼科医生在手术过程中将它注射入患者的眼底。

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