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中国首个遗传性视网膜疾病基因治疗计划宣布启
时间:2017-12-25 13:42来源:未知 作者:admin 点击:
从华大基因(300676)获悉,12月20日何氏眼科与华大基因正式联合宣布,就RPE65基因突变相关的遗传性视网膜疾病基因治疗方面展开深度合作。双方将共建开放性的国家基因库眼基因库基因编辑平台,通过自主创新及国际化合作加速CRISPR/Cas9、重组腺相关病毒等载体的开发与优化,同时完成LCA和视网膜色素变性等遗传性眼病细胞、动物模型水平功能验证及安全性评估等临床前研究。从华大基因(300676)获悉,12月20日何氏眼科与华大基因正式联合宣布,就RPE65基因突变相关的遗传性视网膜疾病基因治疗方面展开深度合作。双方将共建开放性的国家基因库眼基因库基因编辑平台,通过自主创新及国际化合作加速CRISPR/Cas9、重组腺相关病毒等载体的开发与优化,同时完成LCA和视网膜色素变性等遗传性眼病细胞、动物模型水平功能验证及安全性评估等临床前研究。

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