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罕见皮肤遗传病被攻克:7岁儿童通过干细胞基因
时间:2017-12-26 13:41来源:未知 作者:admin 点击:
  入院四个月后,也就是2015年的10月和11月,医疗团队对患者所有丢失皮肤处(总面积近0.85平方米)都进行了移植治疗。在第一次手术时,这名儿童患者80%总体表面积的表皮已完全丢失。
 
  患者于2016年2月正式出院。论文中提到,他的表皮目前稳定健康,和真皮连接完好,能抵抗外力损伤。没有出现水疱、瘙痒等症状,也无需药膏或药物治疗。
 
  皮肤移植后的4个月、8个月、21个月,医疗人员分别对患者进行了10处随机钻取活检。结果显示,表皮均保持正常形态,研究团队也未发现水疱、腐蚀或表皮和真皮分离的现象。基因检测显示再生表皮也仅由基因修饰的角质细胞组成。
 
  移植之后,“救命”蛋白层粘连蛋白332-β3出现在表皮和真皮的连接处。另外,表皮的最下层基底层含有正常数量的层粘连蛋白332-α3、层粘连蛋白332-γ2和α6β4整合素。再生的表皮仅依靠数量有限的长寿命、能自我更新的干细胞来维持,这些细胞能产生祖细胞并最终分化成角质细胞。绝大多数的短暂扩充细胞(表皮干细胞的子代细胞)在皮肤移植后的数周内即逐渐消失。
 
  研究团队认为,这一治疗方案对早在儿童时期就被诊断为交界性大疱性表皮松解症的患者尤为合适。研究人员建议在出生时即可采集表皮干细胞以作预防。
 
  研究团队总结称,基因修饰表皮干细胞能可再生形成功能完整的表皮,甚至和正常的表皮难以区分。这一成功结果同样可以为其他类型的大疱性表皮松解症采取干细胞基因疗法相提铺开了道路。

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